2025年新药获取指南：法律框架与实际操作要点
- Medebound HEALTH
- Jul 19, 2022
- 4 min read
Updated: Dec 16, 2024
每年，全球范围内有数十万病患因医疗管理不善而不幸离世。诚然，部分疾病确实具有较高的致死风险，但众多其他疾病若能采用恰当药物，其实是可治愈的。
遗憾的是，众多国家对新药的审批过程既严格又漫长。有时，这些流程还受到官僚作风和游说活动的左右。
为了应对这一难题，“指定患者药物使用计划”应运而生。该计划旨在向那些在其本国尚未获批但在其他国家已得到批准的药物的患者提供治疗机会。本文将全面探讨指定患者药物使用计划的相关内容，包括其如何惠及患者以及所面临的挑战。
什么是指定患者药物使用计划？
全球各国均设有专门机构，负责药物的审批、流通及商业化监管。在美国，这一重任落在食品药品监督管理局（FDA）肩上；而在英国，则由 药品和保健品监管机构 (MHRA)担当此任。未经这些官方机构的点头，医生便无法在国内开具相关药物。然而，许多人觉得这一过程行政色彩浓厚，缺乏医学考量，这很大程度上是因为FDA作为世界顶尖的监管机构，其权威性广受认可。那么，若FDA批准了某药物，而本国监管机构尚未通过，是否意味着该药物不安全呢？
事实上，全球民众大可放心遵循FDA的规范。幸运的是，得益于“指定患者药物使用计划”，这一做法不仅合理，而且合法。该计划允许医生为有特殊需求的患者开具特定药物。
以下是一些符合“指定患者药物使用计划”标准的情形：
药物短缺
临时性供应问题
个别患者的特殊需求
药物尚处临床试验阶段，尚未获得许可
指定患者药物使用计划是否合法？
该途径允许医生和患者使用在本国无法获取的已商业化药物。得益于这一流程，药物可按需逐例进口。
但需满足以下条件：
在患者所在国已获批准但尚未商业化
在某国已获批准，但在患者所在国尚未通过
在患者所在国已停产
在患者所在国短缺
这一流程完全合法，且多数国家均接受出于特殊或紧急需求而进口药物。在实际操作中，这些药物多用于癌症、罕见病等危急情况。对于众多患者而言，能够获取在美国获批但在许多其他国家尚未上市的药物，无疑是生命的希望。如果您需要从美国获取特定药物，并希望了解更多关于指定患者药物使用计划的信息，请随时通过下面的联系方式与我们取得联系。
指定患者药物使用计划：患者的生命之光
对于患有衰弱性疾病的患者，尤其是癌症和罕见病患者，获取特定的治疗药物至关重要。尽管前往美国就医并获得治疗被视为最佳途径，但这对许多人来说并不现实。点击此处，了解更多关于进行远程二诊或在美国实地治疗的信息。
以囊性纤维化（CF）患者为例，他们在自己的国家常常因CF药物短缺或完全无药可用而备受煎熬。Trixacar就是这样一种符合指定患者用药计划的药物，它专门用于治疗至少有一个囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变的CF患者。若得不到这种药物的治疗，患者将面临极高的肺部感染和死亡风险。
另一个符合指定患者药物使用计划条件的药物是Fyaro（雷帕霉素结合蛋白微粒），它主要用于治疗恶性血管周上皮样细胞瘤的晚期病例。这种癌症的预后通常很差，而Fyaro为患者带来了新的希望。当然，这样的例子还有很多，尤其是在肿瘤科，但上述例子已经足以说明问题。
指定患者药物使用计划面临哪些挑战？
电子预先授权推进受阻
预先授权一直是患者就医的一大障碍。特朗普政府曾在2020年推出了一项简化医疗提供者与支付者沟通的规定，要求支付者通过数字接口进行数据交换和预先授权状态确认，以便医疗提供者在开具处方前判断药物是否需要预先授权。然而，拜登政府上台后，对所有已颁布的政策进行了审查，导致电子预先授权（e-PA）的实施进度受阻。
我们如何应对这些挑战？
为了克服这些挑战，我们与美国顶尖医生和知名医院建立了合作关系，致力于为国际患者提供高质量的医疗服务。尽管指定患者用药计划在全球范围内都面临着诸多难题，但美联医邦将全程为您提供指导。我们将协助您完成指定患者用药计划的申请流程，确保您能够获得所需的救命药物。
核心要点
指定患者用药计划是一种合法途径，旨在消除患者与救命药物之间的重重阻碍。这一机制使得全球患者都能获取到在其本国尚未获批的药物。
我们期望本文能让您全面理解指定患者用药计划的各个方面，包括其当前面临的挑战。
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